תרופה לסרטן | ביולוגית | חדשה | אישורים ובקרה של משרד הבריאות

מחקרים מגלים: אישורים מזורזים לתרופות סרטן אינם מועילים לחולים

תרופות יקרות וחדשות לטיפול בסרטן מקבלות אישורים מזורזים, למרות המחסור במתדולוגיה מדעית התומכת ביעילותן.

אפילו כאשר התרופות נבדקו ונמצאו כחסרות תועלת בטווח הארוך עבור המטופלים, מחוסר באפשרויות אחרות,

הן מאושרות בהליך מזורז וניתנות כטיפול ‘מקובל’ עבור החולים.

לצורך שינוי במדיניות הרגולטורים, גם המטופלים וגם הרופאים צריכים לדרוש תקנות חדשות,

המחייבות את תעשיית התרופות לספק ממצאים והוכחות קליניים ליעילות התרופות.

ה-FDA (ארגון התרופות והמזון האמריקאי) וה-EMA (סוכנות הרפואה האירופאית),

אינם בוחנים כמעט בכלל את התועלת של תרופות על החולים המשתמשים בהם בטווח הארוך.

עקב המדיניות לאישור מזורז של תרופות חדשות לסרטן, משך הזמן שמיועד לבחינת היעילות שלהן מתקצר באופן משמעותי,

מה שמאפשר את קבלת האישורים לשיווק כמעט ללא כל קושי עבור החברות שמייצרות אותן.

מחקר שבדק תקופת זמן של עשר שנים (1995-2004) מצא שכל התרופות שקיבלו את אישור ה-EMA לשיווק באותן השנים,

האריכו יחד לכל היותר את תוחלת החיים בחודש אחד בלבד !

מחקר שבדק תקופת זמן של 12 שנים (2002-2014) מצא שכל התרופות,

שקיבלו את אישור ה-FDA לשיווק באותן השנים לטיפול בגידולים סרטניים האריכו את תוחלת החיים ב-2.1-2.5 חודשים בממוצע.

נתונים המתקבלים מיעילות התרופות על חולים לאורך השנים,

אינם עומדים בקנה אחד עם הסטדנרטים המקובלים לאישור תרופות המיועדות לשימוש על מטופלים בקנה מידה ציבורי.

פחות ממחצית התרופות המשווקות לטיפול בסרטן עומדות בתקנים ובסטדרנרטים המקובלים לאישור של תרופות היעילות לטיפול בסרטן

ע”י הועדה והחברה האמריקאית לחקר הסרטן.

חברות התרופות מקבלות אישורים מזורזים לשיווק,

על אף האמצעים הנחותים לבחינת יעילות ובטיחות של אותן תרופות.

האישורים ניתנים ע”י הרגולוציה בארה”ב ובאירופה המשתפים עם חברות התרופות פעולה,

למרות שהתרופות אינן נבדקות באמצעים המקובלים לבחינת יעילותן ובטיחותן עבור המטופלים.

עשור שלם של הליכים מזורזים לתרופות סרטן חדשות, שיעילותן ובטיחותן מוטלת בספק

למרות ההנחיות והעמדות הרשמיות של ה-EMA (סוכנות הרפואה האירופאית),

ההיתרים לשימוש בתרופות חדשות לטיפול בסרטן עדיין ניתנים על סמך מבדקים שאינם הולמים את התקנות. 

תרופות חדשות משווקות ונמצאות בשימוש על אף שאינן עברו את הבדיקות להצגת הפרופיל הבטיחותי (toxicity profile) שלהן.

תרופות חדשות מאושרות לשימוש רק לאחר הצגת ממצאים המשערים יעילות קלינית ‘כלשהי’.

תרופות אלו מאושרות תחת סעיף של “תרופות למקרים יוצאי דופן”,

ובכך למעשה מבטלות את הצורך בבדיקות תקניות לאישור השימוש בתרופות רעילות ומוטלות בספק ביעילותן למטופלים.

מחקר זה ואלו שקדמו לו מעלים מספר מחשבות בנוגע לעתיד,

מהם השינויים הנחוצים במסגרת הכללית לאישור תרופות אלו ?

מה הם הכלים שעומדים בידי הרגולטור לאבחון התרופות החדשות מבלי לעכב זמן רב את אישורן ?

מי הם הממליצים על תרופות אלו ואחרות ועל-סמך איזה מידע ניתנות ההנחיות לרופאים ולמטופלים ?

האם המידע הניתן לרופאים ולמטופלים מבוסס על ההליך המקורי או שהוא לוטה בערפל ?

באילו דרכים ניתן לשפר את ייצור התרופות ובדיקת יעילותן לאורך זמן לפני שהן מאושרות ?

יש- מחלוקת ? קודם ננסה על מעט אנשים ואז נמשיך וננסה על הרבה אנשים

על אף המחלוקת ארוכת השנים בנוגע לאישורים המהירים שניתנים לתרופות חדשות,

המצב בשטח הוא דומה ונשאר יציב לאורך זמן בארה”ב ובאירופה.

תחת הלחץ של המשקיעים בתרופות החדשות, חברות התרופות עושות ככל שביכולתן לנסות את המולקולות החדשות על בני-אדם,

בזמן המוקדם ביותר שאפשר, כך שיוכלו לקבל את ההיתר לייצור מסחרי ולשיווק.

תהליכים אלו מתנהלים בזמן שבו גם הממציאים,

גם חברות התרופות וגם הרגולטורים אינם יודעים ומבינים באופן נרחב ומספק את המנגנונים שבהם התרופה פועלת ואמורה להשפיע לשיפור במצב החולים.

ברוב המקרים, הניסיונות המהירים נעשים על חולים עקשניים שמבקשים לנסות ‘כל פיתרון’

ובאמצעותם נעשה מבדק קצר ומזורז שלאחריו התרופה מתקדמת בצעדי ענק לקבלת ההיתר לשימוש מסחרי.

בשורה התחתונה, הרוב המוחלט של תרופות לטיפול בסרטן המשווקות כיום מבוססות על מעט,

אם בכלל עדויות וממצאים מדעיים המוכיחים או מראים באופן זה או אחר על יעילותה ובטיחותה.

הרצון לשווק תרופות חדשות לחולים בסרטן מייצר שני מצבים סותרים,

מצד אחד החולים שמחפשים כל תרופה שעשויה לעזור וחברות התרופות והרגולטורים שמאשרים תרופות במהירות,

מצד שני ישנם חולים שמקבלים תרופות שאינן נבדקו על בני-אדם מספיק זמן ושהנזק שלהן עשוי לעלות על התועלת שבהן,

מה שהופך את המסגרת שמוצעת במחלקות האונקולוגיות למסגרת שלא ניתן לסמוך עליה ושאף מסוכנת לבריאות החולים.

המחסור הקיים בידע וממצאים על יעילותן של התרופות והמנגנונים המעורבים בפעילותן,

גורם לכך שהטיפול בחולי בסרטן שנעשה באמצעות תרופות אלו עשוי ואף מוביל להערכת-יתר של יעילותן ‘בריפוי’ ובשליטה על מצב המחלה.

התרופות הן רק חלק מהטיפול האינטגרטיבי השלם שמקבל החולה מה שגורם לכך שהתרופות מקבלות את הקרדיט גם אם אין להן ולשיפור במצב החולה כל קשר מעשי.

נושא נוסף שעשוי להטריד את החולים הוא העלות הגבוהה וההוצאות הכלכליות בעבור אותן תרופות,

מה שעשוי לגרום לבלבול ומחשבה שהעלות הגבוהה כרוכה ביעילות ובבטיחות גבוהות בהתאמה.

פברואר 2015 – ה-FDA מעניק אישור מזורז לאיברנס
(®IBRANCE) של פייזר לטיפול בסרטן השד – על-אף שהמחקר לבטיחות ויעילות התרופה עדיין נמשך ורחוק מלהסתיים

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק אישור מזורז לתרופה ‘איברנס (®Palbociclib-(IBRANCE) של חברת פייזר (Pfizer) לטיפול בסרטן השד.

התרופה אושרה בשילוב עם התרופה לטרוזול (Letrozole) לטיפול בסרטן שד מתקדם,

שהינו חיובי לקולטני אסטרוגן ושלילי לקולטן HER-2 (-ER+/HER2)ם בנשים בגיל האל-וסת.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של שילוב התרופות הן: נויטרופניה (רמות נמוכות של תאי דם לבנים),

עייפות, בחילה, נשירת שיער, עצירות, הקאות ופגיעה במערכת העצבים.

תעשיית התרופות מעריכה שאיברנס תהפוך ‘לשוברת קופות’ ותמכר ב-4 מליארד דולרים עד שנת 2020.

התרופה אושרה במועד מוקדם יותר על-סמך מחקר שבו השתתפו 165 מטופלים שבו הטיפול בתרופה ‘הצליח’ לעכב את התפתחות הגידולים בשד.

המחקר עדיין בעיצומו ! והממצאים עדיין אינם ברורים ובעלי תוקף מדעי.

אישור התרופה ניתן על-סמך ממצאים ‘נקודתיים וזמניים’ שהראו על עיכוב בהתפתחות הגידולים והארכה משוערת בתוחלת החיים.

במידה שמחקרים בהמשך אינם יצליחו לחזור על אותן התוצאות, הרגולטורים עשויים לבטל את אישור התרופה ולהוריד אותה מהמדפים.

מקור:

https://www.demayo.co.il/Default.asp?sType=0&PageId=109548

מקורות והעשרה נוספת:

Quick cancer drug approvals don’t benefit patients: York U researcher
http://news.yorku.ca/…/quick-cancer-drug-approvals-dont-be…/

הפוסט המקורי לתגובות ושיתופים בפייסבוק